Terapia genica este o tehnica experimentala care foloseste genele umane, genetica pentru prevenirea sau tratarea bolilor. Acest tip de terapie isi propune ca in viitor sa ajute medicii sa trateze aproape orice fel de afectiune prin inserarea de gene in celulele pacientului bolnav si sa inlocuiasca astfel interventiile chirurgicale, medicamentele cu efecte adverse.
In prezent avem mai multe abordari ale terapiei genice. De exemplu, avem o metoda ce implica inlocuirea unei gene care a suferit mutatii cu o copie „sanatoasa” a ei. Dar putem sa inactivam genele care au suferit mutatii in asa fel incat acestea sa nu mai produca defecte dezastruoase la nivel celular.
Si cel mai interesant este ca se poate introduce material genetic nou in corpul pacientilor pentru a ajuta la lupta cu o anumita boala. Terapia genica devine un aliat in lupta cu bolile mostenite, cu toate tipurile de cancer, cu infectiile virale. Inca mai exista cercetari si studii care incearca sa demonstreze daca terapia genica este sigura si eficienta si poate fi folosita la targetarea bolilor care nu au niciun fel de tratamente in prezent.
Conceptul de terapie genica nu e o noutate in lumea stiintei medicale. A aparut prima data prin anii 1960, inceputul anilor 1970 in timp ce exista o incercare de clarificare a mecanismelor din spatele transformarii celulare depistate la cele mai grave tipuri de virusuri din acea perioada, SV40 si Papovavirus. Odata cu aparitia tehnicii ADN-ului recombinat, genele clonate au fost folosite si testate pentru a demonstra ca o gena straina poate sa corecteze defecte genetice sau fenotipurile afectiunilor in cazul celulelor de la mamifere, aflate in vitro. Metodele eficiente legate de vectorii retrovirali si de transferul de gene au functionat bine la inceput si cercetarile au continuat, terapia genica devenind astazi o speranta pentru multi pacienti cu boli extrem de grave.
Prin 2010, terapia genica a cunoscut o renastere. Oamenii de stiinta au reusit sa dezvolte vectori virali mult mai buni si mai eficienti ca sa poata aplica terapii genice. S-au adaugat elemente regulatoare pentru a controla mai bine efectele terapiei genice.
Terapia genica traditionala folosea virusuri pentru a putea „livra” gene sanatoase in celule. Insa in ultimii ani si in ultima perioada au aparut tot mai multe metode de a „livra” aceste gene. Asa am avut editarea genetica, care altereaza ADN-ul uman ca sa rezolve multe erori care apar la nivelul sau. Cel mai cunoscut sistem de editare genetica este CRISPR/Cas 9. S-a incercat si o combinatie intre tratamente medicamentoase si terapia genica-a aparut ASOs, antisense oligonucleotide, niste medicamente speciale fabricate cu ajutorul unor „bucati” sintetice, scurte de ADN sau ARN care targeteaza ARN-ul mesager din genele cu probleme. Mai avem si interferenta ARN, unde se folosesc niste „bucati” mici ARN ca sa se inactiveze o gene cu problema prin neutralizarea mARN de la nivelul genei.
Recent am vazut terapia genica in actiune odata cu ARN-ul mesager din vaccinurile pentru COVID-19. ARN-ul mesager introduce cod genetic in celule, iar celulele se folosesc de el ca produca proteina spike a coronavirusului, incurajand corpul uman sa dezvolte anticorpi impotriva virusului pana ca acesta sa patrunda in corp.
De ce e terapia genica atat de importanta si de cautata astazi? Iata cateva motive.
- Rezultate excelente si foarte rapide. Poti sa tratezi rapid si foarte simplu pacienti de orice varsta. Rezolvi o multime de malformatii congenitale, de probleme care au ca sursa codul genetic uman. Plus ca oferi o sansa unor pacienti care se pregatesc sa renunte la lupta cu boala de care sufera, ceea ce e o realizare uriasa pentru medicina moderna;
- Imbunatateste viata pacientilor. Ideea din spatele acestei terapii genice este simpla: curmarea suferintei prin care trec zeci de pacienti. Din momentul in care ai intrat intr-un program de tratament care aplica parte din terapia genica stii ca vei avea sansa la o viata normala, vei putea spera la o viata fara nicio problema, vei putea sa faci ce iti doresti stiind ca terapia genica este mereu pregatita sa te ajute, sa iti prelungeasca viata in anumite cazuri;
- Rata de succes este extrem de mare indiferent cat de grava este boala de care suferi. Prin terapia genica sunt corectate majoritatea erorilor care apar la nivel ADN si asa orice fel de boala care are o cauza genetica are sanse mai mari sa fi tratabila. Spre deosebire de interventii chirurgicale, medicamente, unde ai o rata de succes pusa sub semnul intrebarii de multe ori, in cazul terapiei genice sansele de succes sunt foarte mari pentru ca se intervine targetat si rezultatele sunt extrem de bune pana acum;
- Sunt multe metode revolutionare de tratament care te vor ajuta cu siguranta. De exemplu, in cadrul terapiei genice, se poate preleva maduva osoasa, sange si se pot separa celulele imature din mostra. Se adauga genele care te vor scapa de anumite afectiuni si se reintroduce mostra colectata in corp. Celulele imature se maturizeaza in corp, le inlocuiesc pe cele defecte rapid;
- Rezultate permanente. Odata ce ai folosit terapia genica te astepti la rezultate permanente, sunt inlaturate defectele de la nivel celular, de la nivelul ADN-ului uman. Uneori genele care au fost corectate se pot transmite si la urmasi si asa generatiile care vin nu vor mai avea problemele pe care le-ai avut tu, parintele.
